Esta semana, nuestra asociación tuvo el privilegio de unirse a destacados defensores de las enfermedades raras de toda Europa en el EURORDIS Membership Meeting (EMM) 2025, celebrado por primera vez en Riga. Esta ciudad, con su historia de resiliencia, proporcionó un escenario inspirador para nuestras discusiones sobre cómo fortalecer la voz del movimiento de las enfermedades raras.
Avril Daly, Presidenta de EURORDIS, nos planteó un claro desafío al inicio del evento: “Somos más fuertes cuando hablamos como uno solo, y cuando respaldamos nuestras palabras con las herramientas, la evidencia y la ambición necesarias para construir el futuro que nuestra comunidad necesita”. A lo largo de dos días de talleres y sesiones estratégicas, aceptamos este reto, centrándonos no solo en alzar la voz, sino en fortalecerla con conocimiento, claridad y propósito.
Incidencia Política a Nivel Europeo y Nacional
El panorama político europeo evoluciona rápidamente, con normativas importantes como el Espacio Europeo de Datos Sanitarios y el Reglamento de Evaluación de Tecnologías Sanitarias (HTA) entrando en vigor, y la revisión de la legislación farmacéutica de la UE aproximándose. En este contexto, es crucial que estemos preparados para incidir. Como señaló Vera Lipkovskaya de NF Patients United, a menudo es necesario impulsar cambios a nivel de sistema para mejorar la situación de las familias. La política, cada vez más definida a nivel europeo a través de legislación y presupuestos, es donde nuestras enfermedades deben ser visibles para no ser invisibles en la práctica. Necesitamos que las organizaciones de pacientes tengan un asiento en la mesa de la UE y que las enfermedades raras sean una prioridad con financiación y investigación adecuadas. Se destacó la necesidad de un Plan de Acción Europeo Integral sobre Enfermedades Raras.
Aunque Europa ofrece un marco valioso, muchas decisiones que afectan nuestras vidas se toman a nivel nacional, desde el diagnóstico hasta el acceso a tratamientos. En el EMM se discutió cómo construir impulso para la acción nacional, identificando oportunidades políticas y construyendo alianzas. Joaquim Brites, de la APN en Portugal, compartió los avances en su estrategia nacional, pero alertó sobre la falta de financiación dedicada para lograr sus objetivos. Esto subraya que la incidencia continua a nivel nacional es crucial para asegurar los compromisos financieros necesarios.
Participación de los pacientes en Organismos Clave: EMA y HTA
Un tema urgente fue el futuro de la participación del paciente en la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Existe preocupación de que los representantes de pacientes en comités clave de la EMA puedan no tener garantizados los derechos de voto. En un taller, exploramos por qué es vital que nuestras voces no solo se incluyan, sino que se empoderen. Tomasz Grybek, miembro de la Junta de EURORDIS y representante de pacientes en el PDCO de la EMA, destacó que los pacientes aportamos la experiencia vivida, la pieza que a menudo falta en las discusiones de expertos. Los defensores de pacientes cualificados son verdaderos socios en la evaluación de medicamentos.
También abordamos la Evaluación de Tecnologías Sanitarias (HTA), que decide qué tratamientos se reembolsan y para quién. El nuevo Reglamento HTA de la UE introducirá Evaluaciones Clínicas Conjuntas (JCAs) a nivel europeo, que incluirán medicamentos huérfanos. Los pacientes podemos influir significativamente interpretando datos clínicos desde nuestra perspectiva y ayudando a definir el valor. Gaëtan Duport, con experiencia en redes HTA, afirmó que lo que aportamos, como pacientes anclados en la experiencia real, es precisamente lo que a menudo falta en estos sistemas. La participación significativa del paciente en la HTA es indispensable.
Participando en las Redes Europeas de Referencia (ERNs)
Las ERNs son un éxito al conectar centros expertos transfronterizos y son una parte clave de la infraestructura de enfermedades raras en Europa. Los pacientes han sido fundamentales desde el principio. En los talleres de EMM, aprendimos cómo profundizar nuestra participación. Flavia Galletti, defensora de pacientes en ERN ERKNet, compartió que esta experiencia es muy gratificante y nos permite adquirir habilidades y colaborar con personas que comparten nuestro propósito. Los pacientes, como «alpinistas que ven el panorama completo», complementamos la visión precisa de los científicos, haciendo que el trabajo sea verdaderamente impactante. Una fuerte representación del paciente mejora los resultados de la red e inspira nuevas investigaciones.
Rare Barometer
Más allá de con quién y cómo interactuar, exploramos qué datos podemos aportar. Las encuestas Rare Barometer de EURORDIS, que recogen experiencias de miles de personas, son una herramienta invaluable para hacer que nuestra incidencia sea más sólida y creíble. Rare Barometer transforma historias personales en conocimiento colectivo, proporcionando la evidencia que los tomadores de decisiones necesitan: claridad, credibilidad y urgencia basada en datos. Maja Bartoszewicz-Moritz de FH Europe Foundation destacó cómo estos datos son cruciales para comprender los desafíos y mejorar el trabajo de incidencia y políticas. Datos como el hecho de que una de cada tres personas con una enfermedad rara no es reconocida como discapacitada son esenciales para impulsar políticas inclusivas.
