Buenas noticias para los pacientes de ASMD
Hoy nos llegan noticias muy positivas para los pacientes de ASMD (Niemann-Pick B). Se han presentado, en el 18th Worldsymposium de enfermedades lisosomales, los últimos resultados del ensayo de Olipudasa alfa. El estudio demuestra una clara mejora mantenida en la función pulmonar, una disminución en el tamaño del bazo y del hígado a lo largo de todo el periodo de estudio en todos los pacientes de ASMD.
Una vez aprobada, esta terapia sería el primer y único tratamiento para ASMD.
