La aprobación está basada en los datos positivos de los ensayos clínicos ASCEND y ASCEND-Peds
La Comisión Europea ha aprobado Xenpozyme® (olipudasa alfa) como la primera y única terapia de sustitución enzimática para el tratamiento de las manifestaciones del Sistema Nervioso Central del Déficit de Esfingomielinasa Ácida (ASMD) en pacientes pediátricos y adultos con ASMD tipo A/B o ASMD tipo B.
La aprobación está basada en los datos positivos de los ensayos clínicos ASCEND tanto en pacientes adultos como pediátricos.
Xenpozyme mostró una mejora sustancial y clínicamente relevante de la función pulmonar (medida por la capacidad de difusión del pulmón para el monóxido de carbono, o DLco) y la reducción de los volúmenes del bazo y el hígado, con un perfil de seguridad bien tolerado.
Dada la urgencia de las necesidades médicas no cubiertas de los pacientes de ASMD, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) concedió a Xenpozyme la designación de medicamento prioritario (PRIME).
Xenpozyme también ha recibido designaciones especiales de avance por parte de otras agencias reguladoras de todo el mundo.
