La decisión reglamentaria europea se prevé para el segundo semestre de 2022
Olipudasa alfa ha recibido la designación de medicamento prioritario (PRIME) en Europa, la designación de terapia innovadora en Estados Unidos y la designación de SAKIGAKE en Japón.
La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha aceptado la solicitud de autorización de comercialización de olipudase alfa, la terapia de sustitución enzimática en investigación de Sanofi que se está evaluando para el tratamiento de la deficiencia de esfingomielinasa ácida (ASMD). Conocida históricamente como enfermedad de Niemann-Pick (NPD) tipo A y tipo B, la ASMD es una enfermedad rara, progresiva y potencialmente mortal para la que actualmente no hay tratamientos aprobados. La prevalencia estimada de la ASMD es de aproximadamente 2.000 pacientes en los Estados Unidos, Europa (países de la UE5) y Japón. Si se aprueba, olipudase alfa se convertirá en la primera y única terapia para el tratamiento de la ASMD.
«El hito de hoy ha tardado décadas en producirse y nuestra gratitud va dirigida a la comunidad de la ASMD que nos ha apoyado con una paciencia infinita mientras olipudasa alfa avanzaba en su desarrollo clínico», dijo Alaa Hamed, MD, MPH, MBA, Director Global de Asuntos Médicos, Enfermedades Raras, Sanofi. «Olipudasa alfa representa el tipo de innovación que puede cambiar la vida y que es posible cuando la industria, los profesionales médicos y la comunidad de pacientes trabajan juntos hacia un objetivo común.»
La la solicitud de autorización de comercialización se basa en los resultados positivos de dos ensayos clínicos separados (ASCEND y ASCEND-Peds) que evalúan olipudasa alfa en pacientes adultos y pediátricos con manifestaciones del sistema nervioso no central (SNC) de ASMD tipo A/B y ASMD tipo B.
Olipudasa alfa ha recibido designaciones especiales de agencias reguladoras de todo el mundo, reconociendo el potencial de innovación de la terapia en investigación.
«La innovación científica es la mayor fuente de esperanza para las personas que viven con enfermedades como la ASMD en las que no hay tratamientos aprobados y es un componente crítico para asegurar un ecosistema sanitario viable», dijo Bill Sibold, Vicepresidente Ejecutivo de Sanofi Genzyme. «En Sanofi, tenemos una larga historia de innovación científica pionera, y seguimos comprometidos con la búsqueda de soluciones para abordar las necesidades médicas no cubiertas, incluidas las de la comunidad de enfermedades raras.»
La EMA concedió a olipudasa alfa la designación PRIority MEdicines, también conocida como PRIME, destinada a ayudar y agilizar el proceso regulatorio de los medicamentos en investigación que pueden ofrecer una ventaja terapéutica importante sobre los tratamientos existentes, o beneficiar a los pacientes sin opciones de tratamiento.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha concedido la designación de Terapia Innovadora a la olipudasa alfa. Esta designación tiene por objeto acelerar el desarrollo y la revisión de medicamentos destinados a tratar enfermedades y afecciones graves o potencialmente mortales. Los criterios para conceder la designación de Terapia Innovadora incluyen pruebas clínicas preliminares que indican que la molécula puede demostrar una mejora sustancial en un criterio de valoración clínicamente significativo con respecto a las terapias disponibles.
En Japón, la olipudasa alfa recibió la designación SAKIGAKE, cuyo objetivo es promover la investigación y el desarrollo en Japón de nuevos productos médicos innovadores que satisfagan ciertos criterios, como la gravedad de la indicación prevista.
