El cómite de la EMA recomienda la aprobación de Xenpozyme

El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha adoptado una opinión positiva para Xenpozyme® (olipudase alfa), recomendando que esta terapia de sustitución enzimática en investigación sea aprobada en la Unión Europea para el tratamiento de las manifestaciones no relacionadas con el sistema nervioso central de la deficiencia de esfingomielinasa ácida (ASMD) en pacientes pediátricos y adultos con ASMD tipo A/B o ASMD tipo B.

El dictamen positivo del CHMP se basa en los datos de los ensayos clínicos ASCEND y ASCEND-Peds, que demuestran que Xenpozyme mostró una mejora sólida y clínicamente relevante de la función pulmonar (medida por la capacidad de difusión del pulmón para el monóxido de carbono, o DLco) y una reducción de los volúmenes del bazo y el hígado, con un perfil de seguridad bien tolerado en adultos y niños con ASMD.

La EMA concedió previamente a olipudase alfa la designación de medicamento prioritario, también conocida como PRIME, y la solicitud se revisó en el marco de la evaluación acelerada de la EMA, destinada a ayudar y agilizar el proceso reglamentario de los medicamentos en investigación que pueden ofrecer una ventaja terapéutica importante con respecto a los tratamientos existentes, o beneficiar a los pacientes sin opciones de tratamiento. La Comisión Europea revisará la recomendación del CHMP y se espera que tome una decisión final en los próximos meses.

Xenpozyme® (olipudase alfa) es una terapia de sustitución enzimática diseñada para reemplazar la esfingomielinasa ácida (ASM) deficiente o defectuosa, una enzima que permite la descomposición de la esfingomielina. La acumulación de esfingomielina en las células puede causar daños en los pulmones, el bazo y el hígado, así como en otros órganos, lo que puede provocar una muerte prematura. Xenpozyme se está investigando actualmente en pacientes pediátricos y adultos para tratar las manifestaciones no relacionadas con el SNC de la ASMD. Xenpozyme no se ha estudiado en pacientes con ASMD tipo A.

En marzo de 2022, Xenpozyme fue aprobado en Japón con la designación SAKIGAKE (o «pionera»), lo que supone la primera aprobación de olipudase alfa en todo el mundo. En los Estados Unidos, donde olipudase alfa recibió la designación de Terapia Innovadora, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) ha ampliado su revisión de la Solicitud de Licencia Biológica (BLA) en tres meses, con una nueva fecha de acción objetivo para la decisión de la FDA (fecha PDUFA) del 3 de octubre de 2022.